2019年11月16日，重大新药创制科技重大专项实施管理办公室在广州召开示范性药物临床评价技术平台建设项目实施推进会。新药专项实施管理办公室常务副主任、国家卫生健康委科教司监察专员刘登峰同志出席会议并讲话，药监局药品注册管理司、广东省卫生健康委员会有关负责同志、项目管理专业机构委科技发展中心，“十三五”期间承担新药专项GCP课题的单位负责同志参加了会议。会议肯定了GCP项目对新药专项取得重大成果的重要支撑作用，分析了药物临床试验机构的发展状况和面临形势，要求课题承担单位高度重视新药专项的组织实施，把GCP平台放在医院建设的重要位置，强化临床试验过程管理，研究落实各项激励机制，承担高水平的新药临床评价项目，为产出更多更好的新药，服务健康中国战略作出更大贡献。会议期间还研究讨论了鼓励医疗机构开展药品医疗器械临床试验的激励政策文件。
 
　　【重要进展】
　　新药创制专项
　　在重大新药创制科技重大专项（以下简称“新药专项”）支持下，2019年11月2日，国家药监局发布公告，有条件批准国家1类新药甘露特纳胶囊（GV-971）上市，用于轻、中度阿尔茨海默症（以下简称AD），改善患者认知功能。GV-971通过优先审评程序在中国大陆上市，填补了全球这一领域17年来无新药上市的空白。AD俗称老年痴呆症，主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状。GV-971通过调节肠道菌群，影响中枢和外周两个系统，发挥抗AD的作用。临床研究表明，GV-971口服吸收好，可明显改善轻、中度AD患者认知功能障碍，显著阻止病程恶化。GV-971是新药专项产出的又一个标志性成果，该药的成功上市将进一步提升我国在创新药物研发领域的国际地位。
　　在新药专项的支持下，11月6日，百奥泰提交的阿达木单抗注射液的上市申请正式获得药监局批准，适应症与原研药修美乐在中国已获批的适应症相同，包括成年中重度活动性类风湿关节炎、成人重度活动性强直性脊柱炎、成人中重度慢性斑块状银屑病。这是我国批准的第一个阿达木单抗类似物，也是继复宏汉霖利妥昔单抗类似药之后，第2个按照2015年《生物类似药研发与评价技术指导原则（试行）》政策规定的“与原研药进行头对头临床对比”开发途径获批的生物类似药。修美乐销售额连续七年问鼎全球第一，此次百奥泰的产品获批是新药专项的又一重大成果，将影响中国阿达木单抗药物的市场格局。
　　11月15日，百济神州自主研发的抗癌新药泽布替尼（zanubrutinib）被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。该药作为新药专项支持品种，是中国第一个在美获批上市的自主研发创新药。作为首个完全持久抑制靶点的新型强效 BTK 抑制剂，泽布替尼在针对多种 B 细胞恶性肿瘤的一系列临床试验中，均显示了良好的疗效及安全性，具备成为全球同类最佳药物的潜力。泽布替尼此次在美国获批，不仅实现中国创新药出海“零的突破”，也是FDA首次主要基于中国的临床试验数据批准新药。
　　在新药专项的支持下，11月26日，我国首个自主研发的针对BCR-ABL融合基因的第二代酪氨酸激酶抑制剂——甲磺酸氟马替尼通过优先审评审批程序获批上市注册申请，用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病慢性期成人患者，这是我国又一个拥有自主知识产权的创新药。该药由江苏豪森药业自主研发，因其更高的有效性和安全性而被业内称之为“升级版的格列卫”。甲磺酸氟马替尼获批上市将为我国慢性髓性白血病成人患者提供新的用药选择。
　　传染病专项
　　近日，在艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治科技重大专项（以下简称“传染病专项”）支持下，复旦大学姜世勃/陆路研究团队与北卡罗莱纳大学教堂山分校的苏立山教授合作，利用IgG结合肽（IBP）策略，研发了能够高效抑制HIV-1感染的长效多肽类融合抑制剂IBP-CP24，可以单独或者与广谱中和抗体联用预防和治疗HIV-1的感染。该研究成果发表于《PLoS Pathogens》期刊并被重点报道。第一个HIV多肽类融合抑制剂 - 恩夫韦肽（又称T20）已在临床上应用了16年，由于其存在着半衰期较短及易产生抗药株的缺点，在临床上的应用受到了限制。研究结果表明IBP-CP24作为一种新型的长效HIV-1融合抑制剂多肽，单独或者与中和抗体联用，可望能大大降低抗体和多肽的使用剂量及治疗费用。